2023년 미국 가격 기준
15. 라빅티 (Ravicti)
성분명 : 글리세롤 페닐부티레이트
희귀병 요소회로이상증의 몇 안되는 치료제
가격 : 9억 2,500만 원
(1년 약값 기준)
제조사 : 호라이즌 테라퓨틱스 (아일랜드) & 암젠 (미국)
최초 FDA 승인년도 : 2013년
국내도입 여부 : X
건강보험 등재 여부 : X
요소회로이상증 (발병률 : 10만 명 당 3명)
14. 블린사이토 (Blincyto)
성분명 : 블리나투모맙
세계 최초의 급성 림프모구성 백혈병 치료제
기존 항암 치료 대비 월등한 치료 효과
가격 : 10억 400만 원
(1년 약값 기준)
제조사 : 암젠 (미국)
최초 FDA 승인년도 : 2014년
국내도입 여부 : O
건강보험 등재 여부 : O
(환자 본인 부담금 : 1주기 당 270만 원)
전구 B세포 급성 림프모구성 백혈병 (발병률 : 10만 명 당 3-5명)
13. 브리뉴라 (Brineura)
성분명 : 세르리포나제알파
소아 희귀질환 바텐병에 대한 최초의 치료제
가격 : 10억 500만 원
(1년 약값 기준)
제조사 : 바이오마린 (미국)
최초 FDA 승인년도 : 2017년
국내도입 여부 : O
건강보험 등재 여부 : X
2형 신경세포 세로이드 라이포푸신증 (CLN2) (발병률 : 10만 명 당 2-4명)
12. 폴로틴 (Folotyn)
성분명 : 프랄라트렉세이트
비호치킨 림프종에 대한 몇 안되는 2차 치료제
가격 : 11억 1,900만 원
(1년 약값 기준)
제조사 : 먼디파마 (스위스)
최초 FDA 승인년도 : 2009년
국내도입 여부 : O
건강보험 등재 여부 : X
성인에 대한 재발성 또는 불응성의 말초 T 세포 림프종
11. 럭스터나 (Luxturna)
성분명 : 보레티진 네파보벡
세계 최초 유전성 망막질환 유전자 치료제
단 1회 투여로 완치 목표
가격 : 11억 3,200만 원
제조사 : 노바티스 (스위스)
최초 FDA 승인년도 : 2017년
국내도입 여부 : O
건강보험 등재 여부 : O (환자 본인 부담금 : 525만 원)
이중대립 RPE65 변이와 관련된 망막 이영양증 (발병률 : 10만 명 당 2-3명)
10. 킴트랙 (Kimmtrak)
성분명 : 테벤타푸스프
포도막 흑색종에 대한 최초의 치료제
가격 : 12억 9,900만 원 (1년 약값 기준)
제조사 : 이뮤노코어 리미티드 (영국)
최초 FDA 승인년도 : 2022년
국내도입 여부 : X
건강보험 등재 여부 : X
성인 절제수술 불가성 또는 전이성 포도막 흑색종 (발병률 : 100만 명 당 1명)
9. 다니엘자 (Danyelza)
성분명 : 낙시타맙
재발성 및 불응성 신경모세포종에 대한 최초의 치료제
개발 당시 제조사의 대표가 해당 병을 앓고 있는 본인 딸에게 직접 임상
가격 : 13억 4,500만 원 (1년 약값 기준)
제조사 : 와이-맵스 테라퓨틱스 (미국)
최초 FDA 승인년도 : 2020년
국내도입 여부 : X
건강보험 등재 여부 : X
치료분야
소아 및 성인 환자의 고위험 신경모세포증 (발병률 : 1만 명 당 1-2명)
8. 조킨비 (Zokinvy)
성분명 : 로나파르닙
극희귀질환 조로증에 대한 최초의 치료제
가격 : 14억 2,500만 원 (1년 약값 기준)
제조사 : 아이거 바이오파마슈티컬스 (미국)
최초 FDA 승인년도 : 2020년
국내도입 여부 : X
건강보험 등재 여부 : X
치료분야
조로증 (발병률 : 170만 명 당 1명)
7. 마이알립트 (Myalept)
성분명 : 메트르렙틴
지방 이영양증 환자에 대한 최초의 렙틴 결핍 치료제
가격 : 16억 7,800만 원 (1년 약값 기준)
제조사 : 키에지 (이탈리아)
최초 FDA 승인년도 : 2014년
국내도입 여부 : X
건강보험 등재 여부 : X
치료분야
전신 지방이영양증 환자의 렙틴 결핍증 (발병률 : 2만 명 당 1명)
6. 카스게비 (Casgevy)
성분명 : 엑사감글로진 오토템셀 / 엑사셀
세계 최초의 크리스퍼 유전자 가위 기반 유전자 편집 치료제
단 1회 투여로 완치 목표
가격 : 29억 3,000만 원
제조사 : 크리스퍼 테라퓨틱스 (스위스 & 미국)
최초 FDA 승인년도 : 2023년
국내도입 여부 : X
건강보험 등재 여부 : X
치료분야
수혈의존성 베타 지중해성 빈혈 (TDT)
(발병률 : 10만 명 당 1명)
겸상적혈구빈혈 (SCD)
(발병률 : 1만 명 당 7명)
5. 졸겐스마 (Zolgensma)
성분명 : 오나셈노진아베파르보벡
세계 최초의 SMA 대상 유전자 치료제
단 1회 투여로 완치 목표
가격 : 29억 9,700만 원
제조사 : 노바티스 (스위스)
최초 FDA 승인년도 : 2019년
국내도입 여부 : O
건강보험 등재 여부 : O (환자 본인 부담금 : 83-598만 원)
치료분야
척수성 근위축증 (SMA) (
발병률 : 1만 명 당 1명)
4. 진테글로 (Zynteglo)
성분명 : 베티베글로진 오토템셀
세계 최초의 TDT 대상 유전자 치료제
단 1회 투여로 완치 목표
가격 : 37억 2,900만 원
제조사 : 블루버드 바이오 (미국)
최초 FDA 승인년도 : 2022년
국내도입 여부 : X
건강보험 등재 여부 : X
치료분야
수혈의존성 베타 지중해성 빈혈 (TDT)
(발병률 : 10만 명 당 1명)
3. 스카이소나 (Skysona)
성분명 : 엘리발로진 오토템셀
세계 최초의 ALD 대상 유전자 치료제
단 1회 투여로 완치 목표
가격 : 39억 9,600만 원
제조사 : 블루버드 바이오 (미국)
최초 FDA 승인년도 : 2022년
국내도입 여부 : X
건강보험 등재 여부 : X
치료분야
부신백질이영양증 (ALD, 일명 "로렌조 오일"병)
(발병률 : 10만 명 당 2명)
2. 리프제니아 (Lyfgenia)
성분명 : 로보티베글로진 오토템셀
세계 최초의 세포 기반 유전자 치료제
단 1회 투여로 완치 목표
가격 : 41억 2,900만 원
제조사 : 블루버드 바이오 (미국)
최초 FDA 승인년도 : 2023년
국내도입 여부 : X
건강보험 등재 여부 : X
치료분야
겸상적혈구빈혈 (SCD)
(발병률 : 1만 명 당 7명)
1. 햄제닉스 (Hemgenix)
성분명 : 에트라나코제네 데자파르보벡
세계 최초의 B형 혈우병 대상 유전자 치료제
단 1회 투여로 완치 목표
가격 : 46억 6,200만 원
제조사 : CSL 베링 (호주)
최초 FDA 승인년도 : 2022년
국내도입 여부 : X
(현황 : 희귀의약품 지정)
건강보험 등재 여부 : X
치료분야
B형 혈우병
(발병률 : 남성 4만 명 당 1명)
출처 : 더 바이오
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