ÃÊ°í°¡ µî±Ø ¼Ò¾Æ Èñ±ÍÁúȯ Ä¡·áÁ¦ '·»¸áµð'
ÈÀÌÀÚ, BÇü Ç÷¿ìº´ Ä¡·áÁ¦ 'º£Å©º£Áî' 48¾ï
[¼¿ï=´º½Ã½º] 48¾ï¿øÀÇ ÃÊ°í°¡ ½Å¾à¿¡ À̾î 58¾ï¿øÀÌ ³Ñ´Â Ä¡·áÁ¦°¡ ½ÃÀå Ãâ½Ã¸¦ ¾ÕµÎ°í ÀÖ´Ù. (»çÁø=´º½Ã½º DB) [email protected] *ÀçÆǸŠ¹× DB ±ÝÁö
[¼¿ï=´º½Ã½º]ȲÀçÈñ ±âÀÚ = 48¾ï¿øÀÇ ÃÊ°í°¡ ½Å¾à¿¡ À̾î 58¾ï¿øÀÌ ³Ñ´Â Ä¡·áÁ¦°¡ ½ÃÀå Ãâ½Ã¸¦ ¾ÕµÎ°í ÀÖ´Ù.
3ÀÏ °ü·Ã ¾÷°è¿¡ µû¸£¸é, ±Û·Î¹ú Á¦¾à»çµéÀÌ °³¹ßÇÑ ÃÊ°í°¡ ½Å¾àÀÌ ¹Ì±¹ ½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA)À¸·ÎºÎÅÍ ¼Ó¼Ó Çã°¡¸¦ ¹ÞÀ¸¸é¼ Ãâ½Ã¸¦ ¾ÕµÎ°í ÀÖ´Ù.
¿µ±¹Á¦¾à»ç ¿ÀÂ÷µå Å׶óǻƽ½º(Orchard Therapeutics)´Â ¼Ò¾Æ Èñ±ÍÁúȯ Ä¡·áÁ¦ ¡®·»¸áµð¡¯(Lenmeldy)¸¦ °¡Àå ºñ½Ñ °¡°ÝÀÎ 425¸¸ ´Þ·¯(ÇÑÈ ¾à 58¾ï¿ø)¿¡ ÆǸÅÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù. À̳¯ ±âÁØ È¯À²(1365¿ø)À» Àû¿ëÇϸé 58¾ï¿øÀÌ ³Ñ´Â ±Ý¾×ÀÌ´Ù.
·»¸áµð´Â Á¶±â ¹ßº´ ÀÌ¿°»ö¼º ¹éÁúÀÌ¿µ¾çÁõ(MLD) ȯÀÚ¸¦ Ä¡·áÇÏ´Â Ä¡·áÁ¦·Î, FDA·ÎºÎÅÍ Áö³ 3¿ù ½ÂÀÎÀ» ȹµæÇÑ ¹Ù ÀÖ´Ù.
6°³¿ù¿¡¼ 2¼¼ »çÀÌ À¯¾Æ¿¡°Ô °¡Àå ÀÚÁÖ ¹ßº´ÇÏ´Â MLD´Â ȯÀÚÀÇ °È±â, ¸»Çϱâ, ÀÏ»ó»ýÈ° ´É·ÂÀ» ¾Ñ¾Æ°¡¸ç ¹ßº´ ÈÄ 5³â À̳»¿¡ ´ëºÎºÐÀÇ Ãʱâ Èñ»ýÀÚ°¡ »ç¸ÁÇÏ´Â ÁúȯÀÌ´Ù.
±×·¯³ª ·»¸áµð·Î Ä¡·áÇÑ Áõ»ó Àü¡¤Èı⠿µ¾Æ MLD ȯÀÚ´Â ¸ðµÎ 6¼¼±îÁö »ýÁ¸ÇÑ °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µ´Ù. Ä¡·á¹ÞÀº ¾î¸°ÀÌÀÇ 71%´Â 5¼¼ ¶§ µµ¿ò ¾øÀÌ °ÉÀ» ¼ö ÀÖ¾ú°í, 85%´Â Á¤»óÀûÀÎ ¾ð¾î ¹× µ¿ÀÛ¼º Áö´ÉÁö¼ö Á¡¼ö°¡ ³ªÅ¸³µ´Ù.
ÀÌ¿¡ ¿ÀÂ÷µå Å׶óǻƽ½º´Â ·»¸áµð ¾à°¡¸¦ 425¸¸ ´Þ·¯·Î Ã¥Á¤ÇÏ¸é¼ Àü ¼¼°è¿¡¼ °¡Àå ºñ½Ñ ¾àÀÌ µÆ´Ù.
FDA°¡ Áö³´Þ 26ÀÏ Çã°¡ÇÑ ¹Ì±¹ Á¦¾à»ç ÈÀÌÀÚÀÇ BÇü Ç÷¿ìº´ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ ¡®º£Å©º£Á(¼ººÐ¸í ÇÇ´Ù³ªÄÚÁø ¿¤¶óÆĺ¸º¤)µµ ÃÊ°í°¡ ¾àÀÌ´Ù. º£Å©º£Áî ¾à°ªÀº 350¸¸ ´Þ·¯(¾à 48¾ï¿ø)¿¡ ´ÞÇÑ´Ù.
Ç÷¿ìº´Àº ¼±ÃµÀûÀ¸·Î Ç÷¾×ÀÀ°íÀÎÀÚ °áÇÌÀ¸·Î ÀÎÇØ ¹ßº´ÇÏ´Â ÃâÇ÷¼º Èñ±ÍÁúȯÀ¸·Î, Ç÷¾×ÀÀ°í Á¦8ÀÎÀÚ °áÇÌÀÇ °æ¿ì Ç÷¿ìº´ AŸÀÔ, Ç÷¾×ÀÀ°í Á¦9ÀÎÀÚ °áÇÌÀÇ °æ¿ì Ç÷¿ìº´ BŸÀÔÀ¸·Î ºÐ·ùµÈ´Ù.
±âÁ¸ Ä¡·áÁ¦´Â ȯÀÚ°¡ ÀÏÁÖÀÏ ¶Ç´Â ÇÑ ´Þ ÁÖ±â·Î Ç÷¾×ÀÀ°íÀÎÀÚ¸¦ Á¤¸ÆÀ¸·Î ÁÖÀÔÇØ¾ß ÇßÀ¸³ª, º£Å©º£Áî´Â Çѹø Åõ¾àÀ¸·Î Ç÷¿ìº´ BÇü ȯÀÚ°¡ Á¦9Ç÷¾×ÀÀ°íÀÎÀÚ¸¦ ½º½º·Î »ý»êÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï ÇØÁØ´Ù. À¯ÀüÀÚ ÀçÁ¶ÇÕ ¹æ½ÄÀ¸·Î, ¾Æµ¥³ë¹ÙÀÌ·¯½ºº¤ÅÍ(AVV) ĸ½Ãµå¿Í °íÈ°¼ºµµ Ç÷¾×ÀÀ°íÀÎÀÚ Á¦9ÀÎÀÚ À¯ÀüÀÚ¸¦ °áÇÕÇÑ´Ù.
¾Õ¼ È£ÁÖ Á¦¾à»ç CSLº£¸µÀÌ °³¹ßÇÑ BÇü Ç÷¿ìº´ Ä¡·áÁ¦ 'ÇðÁ¦´Ð½º'µµ Çã°¡ ´ç½Ã 350¸¸ ´Þ·¯ÀÇ ¾à°ªÀ» Ã¥Á¤ÇÏ¸é¼ °¡Àå ºñ½Ñ Ä¡·áÁ¦·Î µî±ØÇÑ ¹Ù ÀÖ´Ù. ÈÀÌÀÚµµ ÇðÁ¦´Ð½º¿Í °°Àº °¡°ÝÀ» Ã¥Á¤Çß´Ù.
ÀÌ¿Ü¿¡µµ °â»óÀûÇ÷±¸º´Ä¡·áÁ¦ ¡®¸®ÇÁÁ¦´Ï¾Æ¡¯(¾à 42¾ï¿ø) Èñ¼Ò ¼Ò¾Æ½Å°æÁúȯġ·áÁ¦ ¡®½ºÄ«À̼ҳª¡¯(40¾ï¿ø), À¯Àü¼º Ç÷¾×Áúȯ Ä¡·áÁ¦ ¡®ÁøÅױ۷Ρ¯(38¾ï¿ø) µîµµ ÃÊ°í°¡ Ä¡·áÁ¦¿¡ ¼ÓÇÑ´Ù.
½Å¾àÀÌ ÀÌ·¸°Ô °í°¡·Î Ã¥Á¤µÇ´Â ÀÌÀ¯´Â ȯÀÚ °³ÀÎÀÇ ¸ÂÃãÇü Ä¡·á°¡ ÇÊ¿äÇÑ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦À̰ųª °³¹ßÀÌ ¾î·Á¿î Èñ±ÍÁúȯÀ» ´ë»óÀ¸·Î Çã°¡¹ÞÀº ½Å¾àÀ̱⠶§¹®ÀÌ´Ù. À̵é Ä¡·áÁ¦¸¦ °³¹ßÇϱâ À§Çؼ´Â ¸·´ëÇÑ R&D ºñ¿ë¿Í ½Ã°£ÀÌ ÇÊ¿äÇÏ´Ù.
±×·¯³ª ÇØ°¡ °ÅµìµÉ¼ö·Ï ÃÊ°í°¡ Ä¡·áÁ¦ ºñ¿ë ¿ª½Ã °æ½ÅÀ» À̾¸é¼ ³í¶õµµ µÇ°í ÀÖ´Ù. ÀÌ °°Àº õ¹®ÇÐÀû Ä¡·áÁ¦´Â ±¹°¡ÀÇ °Ç°º¸Çè ÀçÁ¤À» Áß½ÉÀ¸·Î ¾²ÀÌ´Â ¸¸Å ºÎ´ãÀÌ Å©´Ù´Â ÁöÀû¿¡¼´Ù.
¾÷°è °ü°èÀÚ´Â ¡°ÃÊ°í°¡¾àÀº ¿ì¸®³ª¶ó»Ó ¾Æ´Ï¶ó À¯·´ µî ÇØ¿Ü¿¡¼µµ °Ç°º¸Çè ÀçÁ¤ ¹®Á¦·Î ¾²À̴µ¥ ¾î·Á¿òÀ» °Þ°í ÀÖ´Ù¡±¸ç ¡°´Ù¸¸ ¾ÕÀ¸·Îµµ Çõ½Å ½Å¾àÀº ³ôÀº ºñ¿ëÀ¸·Î Ã¥Á¤µÉ °¡´É¼ºÀÌ Å©´Ù¡±°í ¸»Çß´Ù.
¡Ý°ø°¨¾ð·Ð ´º½Ã½º
[email protected]
https://www.newsis.com/view/?id=NISX20240503_0002722909